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说他是国产高端医学影像设备的标杆企业，并不为过。
卡普首先在大鼠和猪体内测试了各种不同类型的手术胶水。这是他第一次住在郊外，那里有一个水牛农场和一个绵羊农场。
根须开始螺旋状卷起，并将植物固定到更高的位置。壁虎胶带仅仅是一种学术发明，还在老鼠身上做过实验。我并没有意识到这种方法有多么强大。相比之下，目前使用的外科钉会在周围组织中造成的创口更大，更容易造成伤口感染。此外手术胶还有毒害的副作用，会在身体内释放甲醛。
而有一些胶水又是如此粘稠，不容易被输送到将要粘合的组织。卡普告诉笔者，我会在半夜醒来，看到草坪上有狼的眼睛。Science：2016年生命科学领域全球最佳雇主TOP20 2016-11-11 06:00 · 陈莫伊 日前，《科学》杂志发布了Science 2016 Top Employer榜单，共有来自生物技术、生物制药和制药行业的20家企业上榜。
近些年来，药物开发发生一些转变。据Science报道，诺华的员工称，公司一直有着很强的产品线，有肿瘤、心血管疾病、眼科、神经科学等领域的一百多个制药项目在进行中。公司已经有两个传染病mRNA疫苗（mRNA1440、mRNA1851）进入早期临床试验阶段。这一项目是双方合作开发和商业化mRNA疗法（用于治疗治疗严重心血管、代谢和肾脏疾病，以及癌症。
这些药物包括更加复杂的抗体疗法、基于mRNA的药物、肿瘤免疫疗法以及真正的个性化药物（如肿瘤疫苗）等。另一个排名上升较大的公司是德国默克，今年排在第11位，上升了6个名次。
Regeneron制药、诺和诺德、Moderna Therapeutics位列前三甲。上榜TOP20企业完整名单如下：去年排在榜单第11位的礼来，今年跃居第4位。Moderna Therapeutics此次的排名较去年上升了4位，位居第3名。此外，今年有3家新上榜的公司，分别是Syngenta（第14名）、诺华（19名）以及强生（20名）。
公司利用全人源化抗体技术已经产生了大量进入临床试验的候选产品。同时，将生物信息学应用到人类基因组中揭示了新的治疗靶点，可帮助病人选择最佳的治疗方案。这家成立仅5年的公司现在拥有约460名员工。据悉，这家专注于mRNA药物研发的公司已经获得了高达12亿美元的风险投资。
每年，Science Careers会对生物技术、制药和生物制药（pharmaceutical and biopharmaceutical）行业的员工进行调查，评出最佳雇主。这家成立于140年前的公司去年研发费用达47亿美元，约占其销售额的四分之一。
去年，公司的研发投入达89亿美元。排在第一位的Regeneron制药成立于1988年。
7月，双方宣布，阿斯利康已经提交了RNA疗法药物AZD8601的临床试验申请。每家公司的最终排名基于多种因素的考量，包括是否尊重员工、企业文化价值是否与员工个人价值相符等。除上述前三甲外，排在榜单前十名的公司还包括：礼来、Vertex制药、 Novozymes、基因泰克、Alexion制药、 Biocon和罗氏。参考资料Top firms bring out creativity, growth in their scientists。同在7月，Moderna Therapeutics还与Vertex达成了合作，开发治疗囊性纤维化的mRNA疗法。日前，《科学》杂志发布了Science 2016 Top Employer榜单，共有来自生物技术、生物制药和制药行业的20家企业上榜。
今年，调查共收到了近6000份回复今天这个试验患者是人数较多的二型SMA，主要市场有10000患者。
业界预测Nusinersen峰值销售可达17亿美元。今年8月Nusinersen在另一个叫做ENDEAR的试验中因疗效显著而被提前终止，但那个试验是病人数目较少的一型SMA患者，主要市场只有2500患者。
算上最近上市的DMD药物Exondys51，现在已有3个ASO和一个aptamer上市，但都是销量很小的药物。如果呼吸肌肉功能因为脊椎给药未能改善，患者虽然活动能力增强但对延长寿命未必有显著疗效。
全新技术的发展成熟不一定能完全根据现有知识理性外推。Nusinersen比其它ASO疗效和安全性更好可能和脊椎内给药有关，但动物模型显示系统给药疗效更持久、更广泛。所以既然FDA批准了Exondys51就没有理由不批准Nusinersen。【药源解析】：脊髓性肌肉萎縮症是一种罕见的遗传病，发病率约万分之一，但致死率极高，是婴儿头号杀手。
Exondys51虽然潜在市场不小，但因其疗效证据不足很多主要保险公司在支付上态度消极，最后难以成为大产品。因为所有SMA的病理相同，这个产品上市可能被标签外用于三型、四型SMA。
SMA由于SMN1失活变异造成，但人体还有一个序列极其相近的SMN2基因。疗效Nusinersen和Exondys51更不可同日而语。
这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与，使用Nusinersen的84名儿童运动机能改善4.0点（HFMSE），而使用安慰剂的42名患者恶化1.9。专家估计这个产品最快今年就可以上市。
所以这个药上市后还需进一步研究。SMA比DMD致死率更高，90%一型患者活不到2岁。RNA药物迈向主流，Nusinersen有望今年上市 2016-11-10 06:00 · angus 今天（11月8日）Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。当初冷泉实验室的科学家是希望用一短肽促进7号外显子表达，使用一段RNA是为了靶向递送这个短肽。
后来意外发现RNA自己就能促进7号外显子表达。RNA药物在努力20几年后终于开始进入主流药物行列。
今天百健和Ionis股票分别上涨6%和18%。但这个基因表达时缺失7号外显子，导致蛋白略短，很快被降解。
FDA在Exondys51证据不足的情况下批准了那个药物，为后来类似严重疾病药物审批提供了一个参照。和DMD比SMA发病率略低，但Exondys51只适用13%的DMD患者，所以Nusinersen潜在市场要更大。
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